近日，美国食品药品监督管理局（FDA）联合非营利机构3RsC，正式启动一项针对药物性肝损伤（DILI）预测的验证项目。

该项目旨在推动非动物方法（NAMs） 在DILI预测中的标准化应用，通过统一实验流程与跨平台比对，为NAMs最终进入监管评估体系建立关键的验证框架。

项目汇集了耀速科技（Xellar Biosystems）、CN-Bio、InSphero等9家全球领先的商业化肝脏微生理系统（MPS）平台提供商，以及默克（Merck） 作为终端用户代表。入选平台覆盖多种技术路线（如3D微组织、灌流芯片、干细胞诱导建模）和数据结构。项目创新性地引入终端用户参与结果判读，共同评估平台在一致性、可重复性及实际应用中的可解释性。

这不仅是对器官芯片技术能力的一次集中检验，更是构建行业生态与监管信任的共建实验，目标直指一个基于真实人类生理、不再依赖动物模型的毒性预测新时代。

FDA政策转向，非动物方法迎来机遇

这一项目并非孤立行动。今年4月，FDA已发布重要政策，计划逐步取消单抗等药物的动物试验强制要求，转而采纳人工智能毒性计算模型、细胞系及类器官测试等替代方法。 此次与3RsC及全球领先机构的深度合作，标志着毒性预测领域正经历一场历史性变革。技术创新与生态建设的共振，正悄然开启无需动物实验的新药研发时代。

聚焦DILI痛点，MPS优势凸显

DILI（药物性肝损伤） 是新药研发中最常见且难以预警的非预期毒性事件，常导致临床失败或药物撤市，是各国药监机构安全评估的重点。

传统动物模型因种属差异和生理过程不一致，预测效力备受质疑。而以器官芯片为代表的MPS技术，能在体外模拟灌流、剪切力、屏障结构和细胞-基质相互作用，具有更高的人源相关性和可量化输出，被视为未来毒性预测的关键替代方案。

本次由FDA和3RsC共同牵头的项目，联合平台方、终端用户及监管研究机构，通过统一标准操作程序（SOP）、模拟真实审评路径、建立跨平台数据分析框架，旨在验证MPS能否作为科学工具被正式纳入新药监管体系，用于DILI预测。

项目已向FDA的 “iSTAND”（新药开发创新科技方法） 计划提交联合意向函。若获批，MPS将有望首次成为FDA认可的 “特定用途监管工具”。

构建验证三要素：科学、标准、通用

项目设计紧密围绕监管采纳的核心需求：

科学性： 使用真实毒性化合物测试、实施结果盲测、终端用户参与判读，提升数据可信度。

标准化： 统一实验设计与执行流程，要求不同平台执行相同预测任务，验证结果可重复性。

通用性： 整合多平台数据，进行回顾性与预测性分析，为制定通用指南或参考标准奠定基础。

此外，项目还建立了终端用户反馈机制（如默克提供使用场景反馈），并与FDA药品评价研究中心（CDER）及其监管科学部门联动，确保产出数据具有切实的监管指导价值。

九大平台公司各展所长

项目汇聚了全球9家主流的器官芯片平台公司：

耀速科技（Xellar Biosystems，中美）： 专注高仿生、高通量MPS平台，融合AI图像识别，负责项目关键实验设计、数据整合与性能验证。

Axiom/LifeNet Health（美国）： Axiom Bio（2023年成立）利用AI/ML预测毒性；LifeNet Health是全球领先的非营利性再生医学组织。

BioIVT（美国）： 提供人类/动物样本资源和体外毒性测试服务，积极拓展MPS应用。

CN-Bio（英国）： 器官芯片商用化先驱，PhysioMimix平台广泛应用于DILI预测，有FDA合作经验。

DefiniGEN（英国）： 利用iPSC技术构建功能性肝细胞模型，用于代谢疾病和毒理评估。

InSphero（瑞士）： 以GravityTRAP 3D微组织平台著称，应用于高通量毒性筛选。

Lena Biosciences（美国）： MicroC3平台支持长期灌流培养，适用于慢性毒性研究。

PredictCan（加拿大）： 新兴企业，结合AI与MPS进行毒性机制建模与量化分析。

TissUse（德国）： 开发多器官芯片（MOC）平台Humimic，支持多器官并联培养，研究系统性毒性。

从“替代”到“主流”，行业拐点将至

若项目成功并获得监管采信，不仅将变革DILI预测手段，更可能推动整个新药研发流程对非动物评估技术的系统性重构。

长远来看，这标志着器官芯片技术正从“研究工具”迈向“监管工具”，从“学术验证”步入“标准通用”阶段。对相关企业而言，这既是能力验证，也是参与构建国际话语权与行业规则共同体的重要机遇。

当科学、伦理与效率得以兼顾，器官芯片将不仅是先进技术，更有望成为新一代药物研发范式的基石。